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Erfolg des Weizmann Instituts:
Enzym der Gaucher-Krankheit bestimmt

Ein interdisziplinäres Wissenschaftlerteam am Weizmann Institut hat die räumliche Struktur des Enzyms Glucocerebrosidase bestimmt. Mutationen in diesem Enzym sind die Ursache für Morbus Gaucher, einer Erbkrankheit, die vor allem aschkenasische Juden (Juden europäischer Herkunft) betrifft. Die Studie des Instituts, die kürzlich in EMBO Reports veröffentlicht wurde, könnte zur Entwicklung neuer Behandlungsmethoden der Krankheit führen.

Morbus Gaucher wurde erstmals 1882 durch den französischen Arzt Philippe Gaucher beschrieben. Typisch sind Schwellung und Vergrößerung von Milz und Leber sowie Funktionsstörungen dieser Organe. In seltenen Fällen ist auch das Gehirn betroffen.

Zu Beginn der neunziger Jahre begann die amerikanische Firma Genzyme mit der Produktion des Enzyms - zunächst aus menschlicher Plazenta, dann durch Genmanipulation. Heute erhalten Tausende von Gaucher-Patienten eine so genannte Enzymsubstitionstherapie, also regelmäßige Injektionen mit dem Enzym. Die jährlichen Kosten für eine solche Therapie liegen pro Patient zwischen $ 100.000 und $ 300.000. Es liegt auf der Hand, dass erschwinglichere Alternativen, wie die, die auf der Grundlage der Weizmann-Studie entwickelt werden könnten, dringend benötigt werden.

Zum Team des Instituts gehörten Prof. Tony Futerman der Abteilung für Biologische Chemie, Prof. Joel Sussman der Abteilung für Strukturelle Biologie und Prof. Israel Silman der Abteilung Neurobiologie, sowie Dr. Michal Harel, Lilly Toker und der Student Hay Dvir.

Die Entschlüsselung der Enzymstruktur könnte zur Entwicklung neuer Therapien für Morbus Gaucher führen. Mit der strukturellen Information könnte man ein wirksameres Enzym entwickeln, das die heutige Enzymersatztherapie verbessern könnte. Es ist sehr wahrscheinlich, dass dieser Ansatz, bis die Entwicklung der Gentherapie für diese Krankheit ausgereift ist, zu weiteren effektiven Behandlungsformen für Morbus Gaucher führen wird.

Das Weizmann Institut in Rehovot, Israel, gehört weltweit zu den führenden multidisziplinären Forschungseinrichtungen. Seine 2.500 Mitarbeiter sind in einem breiten Spektrum naturwissenschaftlicher Forschung tätig. Zu den Forschungszielen des Instituts gehören neue Möglichkeiten im Kampf gegen Krankheiten und Hunger, die Untersuchung wichtiger Fragestellungen in Mathematik, Informatik, Physik und Astrophysik und die Forschung im Bereich New Material, sowie neue Strategien für den Umweltschutz.

Die Nachrichten des Weizmann-Instituts sind im World Wide Web unter http://www.weizmann.ac.il hinterlegt und ebenfalls unter http://www.eurekalert.org abrufbar.

© Botschaft des Staates Israel
 

hagalil.com / 10-07-03


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